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加拿大不列顛哥倫比亞大學與德國夏里特柏林衛(wèi)生研究所科學家合作，開發(fā)出一種可直接用于修復人體皮膚的基因編輯新療法——利用CRISPR技術結(jié)合納米顆?！斑\輸車”，精準糾正致病基因突變。這項成果有望為多種遺傳性皮膚病——從罕見病到濕疹等常見病，開辟全新治療路徑。相關研究已發(fā)表于最新一期《細胞·干細胞》雜志。
該療法針對的是常染色體隱性遺傳性魚鱗?。ˋRCI）。這是一種在出生時即顯現(xiàn)的罕見遺傳性皮膚病，發(fā)病率約為十萬分之一?；颊咂つw極度干燥、呈鱗片狀，伴隨慢性炎癥和高感染風險，目前尚無根治手段，終身依賴對癥治療。
研究顯示，新方法能在由真實人類皮膚構(gòu)建的模型中，成功修復導致ARCI最常見的基因缺陷，并恢復高達30%的正常皮膚功能。此前研究表明，這一水平足以實現(xiàn)臨床意義上的顯著改善。尤為關鍵的是，它直擊病因根源，一次治療或可帶來持久療效。
CRISPR等基因編輯技術正為許多曾被視為“無解”的疾病帶來新希望。盡管發(fā)展迅速，將其應用于皮膚卻長期面臨挑戰(zhàn)：皮膚作為身體的第一道屏障，天然阻隔外來物質(zhì)，較大的生物藥物難以穿透。
為此，團隊創(chuàng)新性地采用脂質(zhì)納米顆粒作為“運輸車”，搭載基因編輯工具進入細胞。他們先用臨床批準的激光，在皮膚表層制造無痛的微米級小孔，幫助納米顆粒順利穿越屏障，抵達深層皮膚干細胞。一旦到位，基因編輯器便精準修正錯誤DNA，喚醒皮膚自我修復能力。
團隊表示，這一平臺技術具有廣泛適用性，可快速適配于其他遺傳性皮膚病。（記者劉霞）
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