臨床試驗(yàn)揭盲的初步結(jié)果并不代表該藥物必然獲準(zhǔn)上市，還需要依托更多重要數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析結(jié)果形成研究報(bào)告，然后向國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心遞交新藥注冊(cè)申請(qǐng)。

近日，通化金馬旗下長春華洋公司自主研發(fā)的一款用于治療阿爾茨海默病(AD)的藥物琥珀八氫氨吖啶片三期臨床試驗(yàn)揭盲，初步試驗(yàn)顯示，該藥物有一定的療效。

(資料圖)

盡管最終數(shù)據(jù)仍然有待公布，但資本市場(chǎng)已經(jīng)按耐不住。上周，通化金馬接連斬獲多個(gè)漲停，一個(gè)月間股價(jià)實(shí)現(xiàn)翻倍。

第一財(cái)經(jīng)記者了解到，該藥物的二期、三期臨床試驗(yàn)由上海市精神衛(wèi)生中心牽頭完成，相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜腋嬖V第一財(cái)經(jīng)記者：“臨床試驗(yàn)揭盲的初步結(jié)果并不代表該藥物必然獲準(zhǔn)上市，還需要依托更多重要數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析結(jié)果形成研究報(bào)告，然后向國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心遞交新藥注冊(cè)申請(qǐng)。在監(jiān)管部門的審評(píng)之外，還要接受針對(duì)臨床試驗(yàn)的現(xiàn)場(chǎng)核查，以確認(rèn)相關(guān)數(shù)據(jù)的真實(shí)可靠，這些流程進(jìn)行下來少說也要半年以上的時(shí)間?！?/p>

上述專家告訴第一財(cái)經(jīng)記者，盡管三期臨床試驗(yàn)取得了較為積極的結(jié)果，但該藥并非全新靶點(diǎn)的“First in class”新藥，大致可歸類為“Me better”藥物。此次琥珀八氫氨吖啶片三期臨床揭盲之所以引起市場(chǎng)的高度關(guān)注，是因?yàn)榇怂帉儆?.1類新藥，對(duì)于國產(chǎn)原研創(chuàng)新藥是一個(gè)鼓舞，提振了行業(yè)的信心。

據(jù)通化金馬介紹，琥珀八氫氨吖啶片是一種口服固體制劑，主要用于治療輕、中度阿爾茨海默癥。這是一種新的乙酰膽堿酯酶抑制劑，具有雙重膽堿酯酶抑制功能，可以同時(shí)抑制乙酰膽堿酯酶和丁酰膽堿酯酶。

膽堿酯酶抑制劑的藥物機(jī)制并不新，但過去的十幾年在膽堿酯酶抑制劑領(lǐng)域，一直沒有新的原研藥品上市。對(duì)此，專家指出：“我們一方面對(duì)于創(chuàng)新藥物取得的進(jìn)展感到振奮，但另一方面也需要承認(rèn)，現(xiàn)有證據(jù)并未表明，在治療AD上取得根本性突破。針對(duì)該藥的實(shí)際臨床價(jià)值，例如與已上市的其他膽堿酯酶抑制劑相比優(yōu)劣如何，需要后續(xù)開展更多的臨床研究，基于更廣泛患者的應(yīng)用數(shù)據(jù)才能給出答案?！?/p>

但市場(chǎng)仍然樂于看到更多中國原研藥物走向市場(chǎng)，尤其是在目前鮮有特別有效療法的AD領(lǐng)域。今年，美國FDA批準(zhǔn)了Biogen和衛(wèi)材公司研發(fā)的AD藥Leqembi，該藥物的作用機(jī)制針對(duì)大腦中淀粉樣斑塊的單克隆抗體。淀粉樣斑塊被認(rèn)為是AD疾病的重要生物標(biāo)志物。

專家向第一財(cái)經(jīng)記者解釋稱，Leqembi這類機(jī)制的藥物可以去除淀粉樣斑塊，因此可能被認(rèn)為更加針對(duì)AD的發(fā)病原因，而膽堿酯酶抑制劑往往被認(rèn)為是AD的對(duì)癥治療。

盡管Biogen和衛(wèi)材公司尚未在國內(nèi)啟動(dòng)Leqembi的臨床試驗(yàn)，但第一財(cái)經(jīng)記者了解到，有需要的患者已經(jīng)可以在海南博鰲先行先試區(qū)進(jìn)行用藥。

阿爾茨海默病是65歲以上成年人的第五大死因，至今無法治愈。業(yè)內(nèi)期待國產(chǎn)AD新藥的階段性成果激勵(lì)更多藥企投入該領(lǐng)域的研究，在逐步老齡化的社會(huì)變遷中，造福更多的患者。

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